儿童节特辑丨

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每一个孩子都是坠落人间的天使,当他们呱呱坠地的那一瞬间,就是一个家庭欢乐与希望的源泉。

但这世上也有“折翼的天使”,令人畏惧的疾病使他们丧失了飞翔的力量!

而干细胞是送给“折翼天使”们的一份最珍贵的礼物。

干细胞就像生命的种子,是一种可以自我更新和再生修复的多功能细胞。

在一定条件下,干细胞可以分化成多种功能细胞,用来修复各种受损组织和再生器官;还可以持续分泌各种人体所需的生长因子来直接刺激、激活人体的自我细胞、调节免疫、消除炎症,达到修复损伤、治疗疾病、延缓衰老的目的。

因为巨大的临床应用价值,干细胞这个“万能细胞”被认为是当今人类遗传资源中最珍贵的资产。

而它在疾病治疗领域还有着更为广阔的发展前景,在“六一儿童节”这个特殊日子里,我们为大家整理了干细胞在儿童疾病治疗领域的应用发展,看干细胞是如何挽救“折翼天使”,创造更多奇迹。

01

儿童糖尿病

Ⅰ型糖尿病是一种严重的自身免疫疾病,通俗地讲就是自己的免疫细胞攻击自己的?细胞,导致自身胰岛素分泌不足或者缺乏,因此糖就不可能顺利进入细胞,血糖就会一直超标。一旦确诊,患者终生需要胰岛素治疗,而且面临着大量并发症的威胁。

它的明显特点就是早发,小至出生后3个月,主要以5~7岁和10~13岁二组年龄多见。目前,儿童Ⅱ型糖尿病发病率也在提高,胰岛素敏感性降低,胰岛素分泌水平高于正常人。

干细胞具有向多种细胞分化的能力,在一定的条件下可以分化为胰岛?细胞。

科学家对多种干细胞采用不同的方法培养或进行基因修饰,将干细胞转变为胰岛?细胞,再将这些经过转化的?细胞移植到糖尿病小鼠体内,调节小鼠的血糖。这种方法通过补充已损伤的?细胞并发挥胰岛功能,在一定程度上控制血糖,成为治疗糖尿病的有效方法。并且,干细胞具备的免疫调节功能,使得其除了能直接转化为?细胞外,还可通过免疫调节剂来治疗糖尿病。

基于Ⅰ型糖尿病的发病原理,中南大学(医院)代谢内分泌研究所与美国哈肯萨克(Hackensack)大学医学中心合作,在全球率先开展针对青少年(3-18岁)起病的Ⅰ型糖尿病患者的干细胞疗法,治疗了来自中国、美国、西班牙、澳大利亚等国家的青少年Ⅰ型糖尿病病患超过35例。

研究人员利用多能干细胞通过细胞相互接触及分泌可溶性细胞因子,恢复Ⅰ型糖尿病患者的免疫平衡、诱导免疫耐受、阻止胰岛β细胞损伤和促进胰岛β细胞再生。

目前,这项临床研究方案已获得国家重点研发计划,正进一步扩大患者入组例数和增长随访时间,优化治疗方案。

02

儿童急性呼吸窘迫综合症

新生儿急性呼吸窘迫综合症能会导致脑部缺氧缺血,从而引起脑部生长发育不良,会严重影响孩子的智力发育。年,国内团队探究了围产组织间充质干细胞治疗儿童急性呼吸窘迫综合症病人的安全性[3]。这项研究纳入了一例入住重症监护病房并符合入选标准的儿童急性呼吸窘迫综合症患儿,患儿入院后在纠正基础疾病的基础上,接受了围产组织间充质干细胞一次性输注。整个研究观察了患儿移植前后的临床症状体征。在连续观察的19个月里,未发现移植物抗宿主病及肿瘤的发生,患儿的生长发育也未受到影响。由此可知,围产组织间充质干细胞移植对这例创伤性儿童急性呼吸窘迫综合症的治疗是安全的,同时也需要扩大研究加以证实。

03

儿童皮肤疾病

干细胞疗法针对皮肤疾病一直都走在临床研究的前列。对于各个年龄段,无论是儿童还是成人,许多研究都有良好的预后,应用也非常成熟了。

年6月,《Nature》的一项研究成功备受世界瞩目,来自德国波鸿鲁尔大学研究者通过基因修饰表皮干细胞,移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症(JEB)患者,这个小男孩一旦受到轻微创伤甚至与人接触,都会导致表皮出现水疱和腐蚀,最终威胁到生命。

△称为holoclones的表皮干细胞(以粉红色显示)负责再生年轻的大疱性表皮松解症患者的皮肤,而其他细胞类型随时间消失。

入院前,他全身已经有80%皮肤损伤丢失。通过基因修饰结合干细胞移植,8个月后,这位儿童重获健康皮肤病出院,至今仍然正常。这表明干细胞疗法有潜力再生了整个人类表皮,也让各种难治性复发性皮肤疾病都看到了治愈的希望。

04

儿童线粒体病

线粒体是我们身体的“能量工厂”。我们身体里的每个细胞中存在着几千个线粒体。

线粒体病(mitochondrialdisease)是儿童期常见的遗传代谢病之一,发病率至少为1/。患者通常表现为极度容易疲乏,临床表现很像重症肌无力一类的疾病,也经常因此被误诊。由于线粒体分布广泛,多器官受累是本病临床特点,常常累及脑、骨骼肌、眼、耳、消化、内分泌、心血管、肾脏及血液系统等。至今没有治疗线粒体病的有效方法。

年,美国俄勒冈健康与科学大学和俄勒冈国家灵长类动物研究中心科学家ShoukhratMitalipov和HongMa博士发布了一项研究成果于《Nature》,科研人员通过结合基因治疗和干细胞技术治疗线粒体疾病。[4]

科研人员通过从患者身上搜集皮肤细胞,将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配,获得了含有正常线粒体的胚胎干细胞,然后将其移植回患者体内,以恢复受影响最大的组织的能量供应,以修复有缺陷的器官。研究人员认为,这是为患者开发治疗方法的关键一步,也是该疾病基础研究的福音。

△Naturevolume,pages–(13August)

05

儿童神经性系统疾病

神经系统疾病的发生原因复杂,有先天性遗传性原因,也有后天性意外导致,而神经系统修复的能力有限,所以在神经系统疾病的治疗中至今也缺乏一定的有效的治疗手段。近日,国外科学网站ScienceDaily提及“干细胞研究为儿童神经系统疾病提供了新希望”。剑桥大学和斯坦福大学的研究学者联合展开针对佩梅病进行了两项干细胞治疗研究。佩梅病特征性病理改变为神经髓鞘不能正常形成,而非其他遗传性白质脑病那样脱髓鞘改变。(佩梅病是一种X连锁隐性遗传性疾病,主要男性发病,临床表现为眼球震颤、肌张力低下、进行性运动功能障碍、痉挛性截瘫以及智力损害等[1]。在疾病的逐渐发展过程中,多数患儿初始能逐渐进步,然后出现智力运动发育逐渐倒退,且运动功能障碍比智力障碍更显著。)在利用干细胞临床研究中,研究学者对四名患有严重佩梅病的五岁以下男孩进行了第一阶段的试验,目的是研究干细胞治疗针对患者的长期有效性和安全性。在进行治疗后的12个月后发现,在MRI脑扫描中发现了令人振奋的消息:在移植区发生了变化,即髓鞘形成。同时,患者也并未发生任何不良的反应。而在随后的5年随访报告中也发现,这四名患者的不良反应最小。

图片来自视觉中国

相信在未来国外学者的不断探索以及干细胞移植技术的不断成熟,会有越来越多的佩梅病的小患者可以依赖于干细胞进行治疗研究。

其实,干细胞在多项儿童神经性疾病中均有一定的突破。例如小儿脑瘫和脑损伤。在小儿脑瘫患者当中,有约60%—70%痉挛性脑性瘫痪,是主要以肌紧张亢进、运动功能障碍为主要特征的脑性瘫痪,一般新生儿窒息和低体重初生儿易患[2]。干细胞对小儿脑瘫的研究在国内屡见不鲜,在年医院中,大连医院就开展了关于“脐带间充质/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”,患者在通过干细胞移植治疗后,各项运动的指标都有好转。医院将8例患儿进行间充质干细胞的移植治疗,12例采用常规的Vojta运动疗法进行治疗。结果表明,与运动疗法相比,间充质干细胞移植治疗痉挛性脑瘫疗效快,可显著降低患儿肌张力,提高运动能力。

儿童因为其群体的特殊性,干细胞治疗的研究仍然需要不断的进行完善与研究,但是根据目前的临床研究,干细胞作为一种新型的治疗手段也是毋庸置疑的。

任何一种医疗手段的发生,必然是漫长且需要一定的临床研究进行验证,相信在未来,干细胞在儿童性疾病中会传出让人更加欣喜的消息。这对于患儿家庭和整个社会都有着重要的意义。

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